小児科の研究は、小児および成人の胆汁うっ滞における治療の新たな基準を設定する。

アラジール症候群および進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）の小児は、衰弱性のそう痒症を経験するが、これまでは有効な治療選択肢がほとんどなかった。過去2年間で、回腸型胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害薬であるマラリキシバットとオデビキシバットがこれらの患者における胆汁性そう痒症の治療薬として承認され、QOLの改善に向けて重要な一歩を踏み出した。新たなデータによると、これらの薬剤は無イベント生存期間も改善する可能性があり、その結果、これらの疾患で現在みられる典型的な疾患経過を変える可能性がある。本総説では、遺伝子の進歩が胆汁うっ滞性疾患の分子基盤を明らかにし、小児でのみ評価されてきた新しい治療法の開発を促進したことを論じる。特に、アラジール症候群とPFICの患者に対して新たに認可されたIBAT阻害剤に焦点を当て、これらの薬剤が消化器疾患と肝疾患を有するより広い患者群に利益をもたらす可能性があることを認識しつつ、他の小児および成人の胆汁うっ滞性疾患との関連において、これらの薬剤の次のステップを探る。