PKU患児の一般的健康状態に対するカゼイン糖質ペプチドの効果：無作為クロスオーバー試験。

PKUでは、満腹感、酸化ストレス、腎機能、炎症などを考慮すると、カゼイン糖タンパク質代替物（GMP）が生理学的に有利である可能性が示唆されている。また、そのプレバイオティックな特性は、胃腸（GI）耐性を助けるかもしれない。PKUの小児を対象として、フェニルアラニンを含まないアミノ酸（AA）とGMPを各群で12週間、タンパク質代替の単一供給源として比較するランダム化／クロスオーバー試験が行われた。その間に4週間のAAによる洗浄期間があった。各介入のベースライン時と終了時に、血液と糞便のサンプルを採取し、腸の健康状態、酸化ストレス、腎機能、炎症マーカー、血漿アミノ酸をモニターした。満腹感と小児QOL（PedsQL）消化器症状に関する質問票に記入した。フェニルアラニンとチロシンの血液検査を毎週行った。12名のPKU患者（男性8名、4-9歳）が参加した。GMPは以下の消化器症状を改善した：胃痛（p = 0.003）、胸焼けと逆流（p = 0.041）風、膨満感（p = 0.018）。GMPでは、便秘（p = 0.068）、食事の不快感（p = 0.065）、吐き気・嘔吐（p = 0.087）も少ない傾向がみられた。便の腸内健康マーカー（IgA、短鎖脂肪酸、便カルプロテクチン）には変化はなかった。アディポネクチン（p = 0.028）と総抗酸化能（p = 0.049）を除き、腎臓、酸化ストレス、炎症、腸の健康マーカー、満腹感の測定値には統計学的に有意な差はなかったが、後者は臨床的意義がない可能性がある。乾燥血中フェニルアラニン（Phe）の平均値は、GMPとAAで114μmol/L高かった（p < 0.001）。チロシン値には差がなかった。結論として、GI症状はGMPとAAとで統計学的に有意に改善した。GMPのPhe含量は、Phe耐性の低い古典的PKUの小児において唯一の代用蛋白として使用する際に問題となる可能性がある。