アブストラクト

プレシジョン・メディシンの重要な側面は、不均一な治療効果（HTE）または個別化治療効果（ITE）としても知られる、ユニークな患者特性に起因する治療に対する多様な反応を特徴付け、治療効果が増強された有益なサブグループを同定することにある。観察研究における右打ち切りデータを用いたHTE推定は依然として困難である。本論文では、生存データにおけるHTEを解析するための擬似IITEベースのフレームワークを提案する。このフレームワークには、HTEを推定するためのメタラー群、HTEに対する予測変数を同定するための変数重要度メトリック、および治療効果が増強されたサブグループを選択するためのデータ適応手順が含まれる。我々は、様々な観察研究設定の下で、フレームワークの有限サンプルの性能を評価した。さらに、COVID-19パンデミック前からCOVID-19パンデミック後まで拡大された受診記録を有する大規模な喘息電子カルテデータセットを用いて、喘息増悪によるED（救急外来）再来までの時間に対する喘息行動計画書（WAAP）の治療不均一性を分析するために、提案された方法を適用した。われわれは、喘息の転帰はより不良であるがWAAPの恩恵はより高い脆弱な患者サブグループを同定し、患者プロファイルの特徴を明らかにした。本研究は、医療提供者に対し、特に破壊的な公衆衛生危機におけるWAAPの戦略的配布に関する貴重な洞察を提供し、最終的に小児喘息の管理とコントロールを改善するものである。