第3相XTEND-1試験における重症血友病A治療歴のある患者におけるエファネソクトコグ アルファによる出血エピソードの治療。

治療の進歩にもかかわらず、血友病患者は出血を経験します。これらの出血は生命を脅かす可能性があり、永久的な関節損傷、慢性疼痛、移動/日常活動の困難、QOLへの影響などをもたらす。XTEND-1試験（NCT04161495）では、週1回のエファネソクトコグ アルファ（50 IU/kg）の予防投与により、出血予防効果が高く、1週間のほとんどの期間、高い持続性因子値が得られ、忍容性も良好でした。治療歴のある患者（12歳以上）における出血エピソードとその治療について、事後解析を行ったので報告する。参加者はXTEND-1において、50 IU/kg efanesoctocog alfaを週1回の予防投与（A群）またはオンデマンド投与後に週1回の予防投与（B群）を受けた。エンドポイントは出血エピソードの治療と治療に対する反応であった。XTEND-1期間中、参加者159人中422件の出血エピソードが報告され、362件が治療された。治療された出血エピソードのほとんど（74％；n = 268）はアームBのオンデマンド期間に発生し、そのうち197人（74％）は自然発症であった。75人の参加者はA群では出血エピソードがなかった；B群では全員がオンデマンド中に1回以上の出血エピソードがあった。ほとんどの参加者（n = 107、81％）は治療された自然出血エピソードがゼロであり、アームA（予防）における治療された出血エピソードの割合は低かった（全体のABRの中央値［四分位範囲］：0.00［0.00-1.04］）。1回の注射で治療された出血エピソードの97％（350/362例）を解決するのに十分であり、3回以上の注射を必要とした出血エピソードはなく、評価可能な注射の95％に対する反応は優れている/良好であると評価された。総投与量の中央値は出血エピソードあたり50.9 IU/kgであった。本解析の結果、エファネスオクトコグ アルファの週1回投与は、重症血友病A患者において非常に有効な出血予防および出血エピソードの治療を提供することが示された：NCT04161495。