アルゼンチンにおけるライソゾーム病に対する酵素補充療法による在宅輸液プログラム：安全性、QOL、アドヒアランスの結果。

25年以上の経験を持つ酵素補充療法は、ファブリー病、ゴーシェ病、ポンペ病、ムコ多糖症I（MPS I）患者にとって安全で効果的であることが証明されています。多くの慢性疾患と同様に、治療目標達成の鍵の一つは、適切なアドヒアランス（AD）を確保するために点滴の中断を避けることである。治療の中断は、中断の長さにもよるが、以前に消失した臨床症状の再発や、細胞レベルでの基質の再蓄積と関連している。アルゼンチンの在宅輸液プログラム（HI）は、治療アドヒアランスの低さを認識し、2012年に設立された。これは、11年後のプログラムの安全性、QOL、治療アドヒアランスに関するレトロスペクティブレビューである。合計147人の治療医が、アルゼンチン22州から378人の患者をプログラムに登録した。研究期間中に合計85,060例の在宅輸液が行われた。入院を必要とする重篤な有害事象を経験した患者はいなかった。追跡期間中、21,600例の輸液が中断されたが、その最も多い原因は支払者からの供給不足であった。酵素補充療法のアドヒアランスは、すべての病態で年間80％以上であった。すべての患者（100％）が、このプログラムによって生活の質が改善されたと報告した。アルゼンチンの在宅輸液プログラムは、アドヒアランスとQOLの改善を実証しており、これは長期的な治療成績の向上にとって重要であると考えられる。