エファネソクトコグ・アルファを用いた血友病A患者における第3相XTEND-1およびXTEND-Kids試験における周術期管理。

導入： フェーズ3試験であるXTEND-1（NCT04161495）とXTEND-Kids（NCT04759131）では、週1回のエファネソクトコグアルファが、重症の血友病A患者において高い持続性の第VIII因子（FVIII）活性レベルを提供し、出血予防に極めて有効であることが示されました。

目的：本解析では、XTEND-1およびXTEND-Kidsにおける術前管理におけるエファネソクトコグアルファの有効性と安全性を評価しました。方法：重大な手術または軽微な手術を受ける患者に対し、術前に50 IU/kgの単回投与を行い、重大な手術後には必要に応じて2～3日ごとに30または50 IU/kgの追加投与を実施しました。評価項目には、FVIII活性レベル、エファネソクトコグ・アルファの投与回数と用量、外科医/研究者の止血反応の評価、総因子消費量、推定出血量、輸血の回数と種類、および安全性が含まれました。結果：XTEND-1では、11名の成人/思春期患者が12件の評価可能な大手術（うち6件は整形外科手術）を受けました。11件の手術では術前投与が1回（中央値[範囲]：49.9 [13-52] IU/kg）；1件では術前投与なし。Day -1から14日までの総消費量の中央値（範囲）は163.3（45-361）IU/kgでした。XTEND-Kidsでは、2人の小児が術前投与量1回（60.4および61.9 IU/kg）で主要手術を受けました。試験全体で、成人/思春期患者15例が18件の軽度手術、小児8例が9件の軽度手術を受け、術前投与量1回または投与なし（成人/思春期患者5例）でした。止血反応はすべての手術で良好と評価されました。輸血を要した手術はありませんでした。安全性に関する懸念やインヒビターの発現は報告されませんでした。結論：エファネソクトコグアルファは、重症の血友病A患者において術前・術後保護に高い有効性を示しました。

臨床試験登録：XTEND-1: NCT04161495 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04161495; XTEND-Kids: NCT04759131 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04759131.