低用量予防療法を受けている小児および思春期における血友病患者の生活の質。

目的：エピソード療法と比較して、低用量予防療法（LDP）は、重症の血友病AおよびBにおける自発性出血を減少させることで、生活の質（QOL）を改善します。イランでは2017年から16歳未満の患者に対しLDPが治療に用いられてきました。本研究では、これらの患者のQOLを評価します。

方法：8～16歳の重症血友病AおよびB患者で、段階的に増量するLDPを受けている患者を対象とした。患者と保護者は「小児用血友病QOL質問票（Haemo-QOL）」を回答した。

結果：25人の小児と15人の思春期患者が対象となりました。小児と保護者の総得点はそれぞれ39.7±14.5と39.1±15（p＝0.88）でした。思春期患者と保護者の総得点はそれぞれ36.5±15と41±15.3（p＝0.42）でした。小児の「友人」と「治療」の領域、および小児の親の「友人」と「家族」の領域が最も高いスコアを示し、最も低いスコアを示しました。思春期の「スポーツ/学校」と「対処」の領域、および思春期の親の「身体的健康」と「対処」の領域が最も高いスコアを示し、最も低いスコアを示しました。思春期のQOLは小児よりも良好でした。

結論：LDPはQOLのほとんどの領域で著しい改善をもたらしました。LDPは、因子濃縮剤へのアクセスが限られた社会において適切な介入法となる可能性があります。