皮膚科における新薬開発：若年患者への治療における課題。

導入：皮膚疾患の薬物開発は、子どもを「治療の孤児」と捉える概念に影響を受けており、米国食品医薬品局（FDA）と欧州医薬品庁（EMA）の小児用医薬品に関する要件に準拠する必要があります。EMAは開発の初期段階で「小児用臨床試験計画」（PIP）の提出を義務付けています。健康な新生児の皮膚の厚さは成人とほぼ同じです。アトピー性皮膚炎に対するクリサボロールでは、FDAは2~79歳の患者を対象とした主要臨床試験を承認しました。EMAはこれをPIPの一部として承認しました。一方、乾癬の場合、PIPでは6~17歳の小児における有効性と安全性の別個の証拠が求められます。対象領域：思春期の皮膚は18歳の誕生日で一晩で変化するわけではありません。変化するのは法的地位だけです。FDAの小児用要件のほとんどは常識に根ざしており、現在の科学的理解を反映しています。一方、EMAは小児用要件において依然として厳格な姿勢を維持しています。PIP交渉はしばしば長期化し、複雑で frustrating なものとなります。専門家意見：企業は臨床的状況に対する深い理解、相当な忍耐力、必要に応じて外部専門家の支援を求める必要があります。米国とEUの間のギャップは拡大しており、EUは医薬品開発においてますます後れを取っています。