原発性高オキサレート血症における肝移植：単一施設における10年間の経験。

背景：原発性高オキサレート尿症（PHs）は、肝臓の酵素欠乏により引き起こされる希少な先天性代謝異常で、尿中オキサレート排泄の過剰とオキサレートの過剰産生を引き起こし、これがさまざまな臓器に蓄積します。治療が行われない場合、PHsは重篤な合併症、末期腎不全（ESKD）、および死亡を引き起こす可能性があります。肝移植（LT）は、これらの疾患を有する小児に対する確立された治療選択肢の一つです。本研究では、イランの単一施設におけるPHs疾患の肝移植後の転帰を分析することを目的としました。方法：本研究は、2012年から2023年までシラズ移植センターで実施された後方視的単施設研究であり、PHsを有する肝移植受容者を対象としました。死体肝移植（DDLT）と生体肝移植（LDLT）の両方について、長期予後と移植後の結果を評価しました。移植前後の生化学的検査結果、周術期データ、手術手技、移植結果、受容体とドナーの特性を報告しました。Kaplan-Meier生存解析を用いて、移植片生存率と患者生存率を評価しました。

結果：肝移植を受けた患者33例（LDLT:6例、DDLT:27例）が対象となりました。移植時の年齢の中央値は8歳（範囲:3~18歳）でした。肝移植後、すべての患者で肝酵素値が正常化しました。尿オキサレート値は198から51（<45 mg/1.73 m/日）に徐々に減少しました。33例中、8例が急性拒絶反応を経験し、5例が慢性拒絶反応を発症しました。8例は肝移植前に腎移植を施行し、21例は最初に肝移植を施行しました。26名の患者は、中央値7年（範囲:1.5~11年）の追跡期間中に生存し、良好な状態を維持しました。PHを有する患者の6ヶ月、1年、3年、5年後の生存率はそれぞれ100%、97%、94%、85%でした。移植片生存率は、6ヶ月、1年、3年、5年でそれぞれ100%、100%、97%、97%でした。結論：PHsは稀な代謝障害であり、肝移植は患者の生存率と生活の質を著しく改善します。当院のコホートでは、大多数の患者が良好な長期予後を示し、移植後尿中オキサレート値の顕著な減少が認められました。しかし、移植片不足やオキサロシスによる移植片喪失のリスクなど、治療成績に影響を与える課題が依然として存在します。これらの結果は、PH患者の移植後管理において、緊密なモニタリングと多職種連携によるケアの重要性を強調しています。