ヌシネルセン療法が脊髄性筋萎縮症の学齢期患者における自立機能と精神健康に与える影響。

背景：脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する新たな疾患修飾療法は、患者のメンタルヘルスと日常生活機能に変化をもたらしています。本縦断研究では、学校年齢のSMA患者におけるヌシネルセンの自立度とメンタルヘルスへの影響を評価しました。

方法：小児病院のSMA型2/3患者31名を対象に、SMA Independence Scale-Upper Limb Module（SMAIS-ULM）、Screen for Child Anxiety-Related Emotional Disorders（SCARED）、およびDepression Self-Rating Scale for Children（DSRSC）を用いて評価しました。運動機能はHammersmith Functional Motor Scale-Expanded（HFMSE）とRevised Upper Limb Module（RULM）で測定し、相関分析を行いました。結果：治療開始時の中央値年齢は9.19（8.73-11.90）歳でした。14ヶ月後、SMAIS-ULMスコアは有意に改善（P < 0.01）し、不安/抑うつ率は低下（P < 0.01）しました。HFMSEスコアが高いほど、自立度が高い（P < 0.01）および不安/抑うつが低い（P < 0.01）との相関が認められました。同様に、RULMスコアが高いほど自立度が高く（P < 0.01）、不安が低い（P < 0.05）ことが示されました。結論：ヌシネルセン療法は、患者報告結果により支持されるように、学齢期SMA患者の自立度と精神健康を改善します。これらの結果は、その多面的な治療効果を強調しています。