イドルスルファゼ ベータのムコ多糖症II型治療における有効性と安全性：歴史的プラセボ群との比較を目的とした第3相、2段階試験。

目的：ムコ多糖症II型（MPS II）の治療におけるイドルスルファゼ ベータ（0.5 mg/kg 週1回）の有効性と安全性を、過去のイドルスルファゼ試験（TKT024）における歴史的プラセボと比較して評価すること。方法：本研究は2つの連続したパートから構成される。第1段階では、無作為化二重盲検試験において、イドルスルファゼまたはイドルスルファゼ ベータを52週間投与しました。第2段階では、オープンラベルの単一群試験において、追加の被験者にイドルスルファゼ ベータを52週間投与しました。第1段階と第2段階のイドルスルファゼ ベータ群のデータは、歴史的プラセボ群（n = 32）との比較のために統合されました。主要評価項目は、53週目の6分間歩行テストの変化でした。結果：イドルスルファゼ ベータ群（n = 24）は、男性のアジア人（平均年齢12.0歳）でした。イドルスルファゼ ベータは、6分間歩行テストの改善においてプラセボよりも優れていました（62.2 vs 7.3 m、P < 0.0001）。尿中グリコサミノグリカン排泄量の減少（-71.13% vs 21.39%、P < 0.0001）および肝臓（-26.67% vs -0.80%、P < 0.0001）および脾臓の体積（-26.46％ vs 7.2％、P < 0.0001）の減少が有意でした。イドルスルファゼ ベータの安全性プロファイルは良好でした。結論：イドルスルファゼ ベータは、ムコ多糖症II型患者が呈する重要な身体的症状に対処する安全で有効な治療選択肢です。