フォスカネットとガンシクロビルの比較：重症先天性サイトメガロウイルス感染症に対する短期および長期の追跡調査。

背景：サイトメガロウイルス（CMV）感染は、最も一般的で重篤な先天性感染症であり、妊娠中の普遍的なスクリーニング、標準的な治療法、およびワクチンがまだ確立されていない。研究デザイン:1990年代、私たちは先天性サイトメガロウイルス（CMV）感染による重篤な後遺症を有する一部の小児において、静脈内ガンシクロビルが治癒しないことを観察した。そのため、先天性CMV感染症による重度の神経症状を有する乳児24例（各治療群12例）を対象に、静脈内ガンシクロビルの代替療法として静脈内フォスカネットを用いたオープンランダム化試験を実施しました。フォスカネット群とガンシクロビル群それぞれ9例と5例で聴覚異常が認められました。各群で1例ずつ、脈絡膜網膜炎を合併していました。対照群として、同様の症状を有するCMV感染乳児12例（治療未実施）を設けました。短期（2年）および長期（7~29年、平均22.2年）の追跡調査結果を報告します。短期結果：神経学的予後は、フォスカネット投与群の12例中5例が正常であったのに対し、ガンシクロビル投与群の12例中9例が正常でした。未治療の乳児は全員健康ではありませんでした。治療群と未治療群の間には統計学的に有意な差（p = 0.023）が認められました。聴力は、フォスカネット投与群の12例中4例、ガンシクロビル投与群の12例中7例、および未治療の2例で正常でした。長期的な結果：両治療群で2人の子供が17歳未満で死亡し、未治療の6人の子供が7歳から26歳の間に死亡しました。フォスカネットを投与された10人の子供のうち3人、ガンシクロビルを投与された10人の子供のうち2人、および未治療の子供では神経学的所見が正常でした。聴力は、フォスカネット投与を受けた2人の子供、ガンシクロビル投与を受けた6人の子供、および未治療の1人の子供で正常でした。結論：静脈内投与のガンシクロビルとフォスカネットは、長期フォローアップにおいて安全であり、先天性CMV疾患の神経学的および聴覚的な後遺症を軽減する可能性が示されました。ただし、3つのグループすべてで症状の進行性悪化が認められ、治療群の24人のうち4人、未治療群の12人のうち6人で死亡数が統計的に有意に増加しました（p = 0.035）。