中国における血友病A患者における疾患負担と治療パターン：後方視的データベース分析研究。

導入： 医療関連機関の努力にもかかわらず、中国における血友病の治療カバー率は依然として不十分です。本実世界研究は、中国における血友病A患者の患者特性、臨床的・経済的負担、治療パターンを把握し、患者アウトカムと生活の質の向上を目的として実施されました。

方法：中国における血友病Aの疾患負担、治療パターン、経済的負担を分析するため、2つのデータソース（全国血友病登録システムと血液病研究所病院）を使用しました。経済的負担は2017年から2019年の期間を対象に評価されました。

結果：全体で、血友病Aの男性患者3,164名（平均年齢21.5歳）が分析されました。患者のほぼ半数（48.3％）は小児または思春期で、そのうち13.5％は広東省、10.7％は河北省から登録されました。さらに、患者の58.9％が重症の血友病Aでした。初発出血と疾患経過中の出血の最も一般的な部位は、皮膚/粘膜（40.0％）と関節（77.9％）でした。血漿由来の第VIII因子製剤が最も頻繁に使用された治療法（患者の45.8％）であり、予防的治療を受けた患者は30.1％でした。入院率は2017年の8%から2019年の21%に増加しましたが、各年度において患者の63%から75%が外来受診していました。血友病の治療費（入院費と外来費を含む）は、患者1人あたりのFVIII補充費用を含め、年間総額57,439.4 CNYでした。

結論：中国における血友病A患者における疾患管理の不十分さと予防療法の低利用率が主な課題です。したがって、疾患の認識向上と治療のアクセス改善に向けた継続的な取り組みが不可欠です。