エピコムに関するプロトコル：結節性硬化症関連神経精神疾患（TAND）の管理におけるカンナビジオールの追加療法後の行動アウトカムを評価する第3相b/4相試験。

結節性硬化症（TSC）に関連する神経精神疾患（TAND）は、TSC患者の約90％に影響を及ぼし、生活の質（QoL）を著しく低下させます。しかし、TANDに対する薬物療法を評価した研究は限られています。植物由来の高純度カンナビジオール（CBD；エピディオレックス®/エピディオレックス®経口液）は、TSCに関連するてんかん発作の治療に承認されています。また、CBDには精神科的、神経心理学的、行動面での有益な効果が示唆されています。EpiCom（てんかん合併症；NCT05864846；EU-CT、2023-507426-17）は、患者アドバイザリーグループと医療従事者と協力して設計された多施設共同、オープンラベル、第3相b/4相試験で、ハイブリッド分散型アプローチを採用し、TSC関連てんかん発作を有する患者におけるCBDの追加療法後の行動およびその他のアウトカムを評価することを目的としています。EpiComは、米国（US）では1～65歳、英国（UK）、カナダ、ポーランドでは2～65歳の参加者で、てんかん発作の治療としてCBDを新規に開始し、スクリーニング時の「介護者による重症度評価尺度」で中等度/重度の行動障害を有する者を対象に募集します。参加者は、標準治療（SoC）に加え、個人ごとの反応と耐容性に基づき最大25mg/kg/日のCBDを26週間投与されます。その後、参加者はCBDとSoCの併用またはSoC単独での投与をさらに26週間継続するかどうかを選択できます。主要な有効性評価項目には、Aberrant Behavior Checklist（例： irritability subscale）の基線からの変化と、TAND-Self-Report、Quantified Checklistにおける最も問題となる行動の変化が含まれます。実行機能、睡眠、QoL、家族機能、てんかんアウトカム（重症度、反応率、てんかん発作なしの日数）、継続率、安全性が評価されます。本試験は、米国、英国、カナダ、ポーランドの約20施設で、約75名の参加者を募集します。EpiComは、TSC関連てんかんを有する患者において、CBDの追加療法後の行動およびその他のアウトカム（全体的な症状の重症度、治療継続率を含む）とてんかんアウトカムとの関連性を評価します。結果は、同様の集団における行動アウトカムを対象とした薬物療法の評価を目的とした今後の研究に活用されます。