血友病Aにおける半減期延長製剤の投与量に関する実臨床解析：医療記録と請求データの後ろ向き解析結果。

背景：延長半減期（EHL）製品は、患者が最小限の自発性出血で保護的なFVIIIレベルを維持できるため、血友病患者の治療風景を変革してきました。研究デザインと方法：多国間の患者記録フォーム（PRF）に基づく研究とPicnicHealth/Komodo Health研究の2つの独立したデータセットを分析し、血友病A（HA）患者におけるEHL製品の現実世界での使用状況を理解しました。

結果：EHL予防療法を受けている患者の大多数は、ラベル記載の用量で投与されていました。個別化用量投与を受けていた患者は、中等度から重度の疾患を有していました。EHL用量調整は患者の20％で実施され、そのうち14.3％が2回目の用量調整を経験しました。治療効果は主に年間出血率（ABR）でモニタリングされ、医療従事者が治療を選択する際の主な考慮事項は、生活の質、忍容性、および治療効果でした。異なるEHL製品または標準半減期（SHL）製品への切り替えは、中央値のABRを有意に減少させませんでしたが、非因子療法への切り替えは中央値のABRを5.2から0.94に有意に減少させました（p＜0.0001）。個別化投与を受けた患者は、ラベル指示投与を受けた患者に比べて、EHL治療開始前およびEHL治療中ともにABRが高かった。一方、投与量調整による個別化は、中央値のABRを有意に減少させました（＜0.0001）。結論：ラベル指示投与レジメンで満足のいく結果が得られない患者において、個別化は治療成果の向上を支援する可能性があります。