一次予防療法を受けているチリ人血友病児の関節健康状態

はじめに：重症血友病AおよびBにおける一次予防療法はゴールドスタンダードである。良好な治療成績を得るためには、この治療法の適切なモニタリングとフォローアップが不可欠である。血友病早期関節症超音波検査（HEAD-US）は関節状態の評価と初期損傷の検出に有用である。本研究は、チリの小児集団においてHEAD-USを用いた一次予防療法の関節健康への有効性を評価することを目的とした。

方法：国内の15歳未満の重症A型またはB型血友病患者で、血漿由来FVIII/FIX製剤による一次予防療法を受けている全患者を選定した。分析対象変数は、関節健康状態、治療遵守度（Veritas-Pro）、朝の予防的治療、自宅および病院での治療実施、首都圏居住の有無である。

結果：23の公立医療センター（チリ全人口の85％をカバー）から86名の小児を評価した。標準的な半減期FVIII/IX予防療法を受けている小児の半数に依然として関節損傷が認められ、足関節が最も影響を受けていた。関節健康の保護因子として、服薬遵守と首都圏居住が有意なオッズ比（p＜0.05）を示した。

結論： 患児の50％に関節損傷が認められ、足関節が最も多く影響を受けていた。8歳以上の小児では軟骨損傷が主要な指標である一方、低年齢児では滑膜炎が優勢であった。予防療法への順守と首都圏居住は保護因子である。これらの結果は、一次予防療法中の小児において関節健康状態のモニタリングと早期スクリーニングのためのHEAD-US（高感度超音波）検査の重要性を強調している。