デュシェンヌ型筋ジストロフィーを有する若年者における床からの立ち上がり時間の自然経過：単一施設後方視的研究。

導入：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の運動機能は、6分間歩行テスト、North Star Ambulatory Assessment、および時間測定機能テストを用いて評価されることが一般的です。しかし、日本においてステロイド療法を受けているDMD患者における床からの立ち上がり時間（TRF）の進行を調べた報告はほとんどありません。本研究では、日本において治療を受けたDMD患者のTRFの自然経過を調査しました。

方法：2010年10月から2023年8月までに収集されたデータに基づき、年齢層別にTRFを後方視的に評価しました。床から立ち上がる能力の喪失をKaplan-Meier曲線で分析し、さらに1年後の立ち上がり能力の喪失を予測するための受容者操作特性分析を実施しました。

結果： 総計165例のDMD男性患者が対象となりました。TRFのピークは6歳で、その後低下しました。床から立ち上がる能力の喪失の median 年齢は11.9歳（95％信頼区間＝10.6-13.2）でした。TRFのカットオフ値を6.2秒とした場合、1年後の床から立ち上がる能力の喪失を予測する感度、特異度、および曲線下面積はそれぞれ71％、90％、0.914でした。

結論：本研究は、日本におけるステロイド治療を受けているDMD患者におけるTRFの悪化について示唆を与えました。TRFは、単純で測定が容易なパラメーターとして、運動機能の進行を予測する有用なツールです。