韓国における血友病A患者338例を対象としたルリオクトコグ・アルファ・ペゴールの実臨床における安全性および有効性：市販後調査研究

はじめに：ルリオクトコグ・アルファ・ペゴルは、親製品と比較して半減期が延長された組換え第VIII因子（FVIII）である。韓国におけるルリオクトコグ・アルファ・ペゴルを用いた血友病A治療に関する実臨床データは限られている。本市販後調査研究は、韓国の規制要件に基づき、実臨床環境における同剤の安全性と有効性を評価した。

方法：本前向き多施設共同研究（NCT03824522）では、韓国における標準的な臨床実践としてルリオクトコグアルファペゴルを投与された血友病A患者（小児を含む）の診療記録からデータを収集した。安全性（有害事象［AE］、有害薬物反応［ADR］、予期せぬAE/ADR）および止血効果を分析した。

結果：合計338名の患者が対象となった（平均年齢［範囲］25.0［1.0-61.0］歳、12歳未満の小児54名［16％］、全員がFVIII治療歴あり）。有害事象は20例（5.9%）に発生した（予期せぬ有害事象：18例［5.3%］、有害薬物反応：4例［1.2％］、予期せぬ有害薬物反応：2例［0.6％］、重篤な有害事象：4例［1.2％］、重篤な有害薬物反応：0例［0.0％］）。小児では、2歳未満1例（50％）、2歳以上12歳未満6例（11.5％）に有害事象が発生した。新たな安全性シグナルは認められなかった。予防投与中の239例（76.1％）では出血事象は発生しなかった。止血効果は医師により大半の患者で「良好/非常に良好」と評価された。出血事象は1～2回の輸注で管理された。研究期間中、小児における治療効果は維持された。ルリオクトコグアルファペゴールに対する阻害抗体を発現した患者はいなかった。結論：ルリオクトコグアルファペゴールは小児および成人において有効であり、新たな安全性シグナルは認められなかった。予防投与を受けた患者の大半は研究期間中に出血を経験しなかった。