プロテインC欠乏症患者に対するプロテインC濃縮製剤の実臨床使用：国際登録研究

背景：プロテインC濃縮製剤の実際の使用状況に関する公表された報告は、症例報告や小規模な症例シリーズに限定されていた。目的：日常臨床診療においてプロテインC濃縮製剤を投与された患者の医学的診断、治療レジメン、安全性アウトカム、治療アウトカムに関するデータを収集・評価すること。

方法： 本研究は欧州および米国の26施設で実施された前向き、非盲検、レジストリベースの研究である。プロテインC濃縮製剤治療を受けた全年齢層の患者の診療記録からデータを収集した。主要評価項目は、プロテインC濃縮製剤治療に関連する医学的診断、治療レジメン、およびプロテインC濃縮製剤の安全性（関連有害事象[AE]の発生率および全ての重篤な有害事象[SAE]）であった。

結果：2010年6月23日から2015年6月22日までに、重度の先天性プロテインC欠乏症患者25例、重度の後天性プロテインC欠乏症患者18例を含む43例が本研究に登録され、全例が解析対象となった。 急性血栓症エピソードの治療、短期補充療法、長期予防療法として、研究期間中に合計306コースのプロテインC濃縮製剤投与が記録された。重症先天性プロテインC欠乏症患者の大半（76%）は長期予防療法を受けていた。 全体として、27 人の患者（63%）で 124 件の有害事象が報告され、17 人の患者が重篤な有害事象を経験しました。1 人の患者における 2 件の有害事象（腹痛および下肢痛の重篤な有害事象）のみが、プロテイン C 濃縮製剤と関連がある可能性があると判断されました。結論：この研究の結果は、欧米の臨床現場におけるプロテイン C 濃縮製剤の実際の使用状況に関する知見を提供しています。