EQ-5D-5Lを用いた希少疾患である血友病Bの健康状態の効用値の評価：中国人口を基盤とした研究。

背景：健康状態の効用値（HSUV）を測定することは、特に希少疾患患者における患者健康管理の科学的決定を支援します。しかし、現在、中国における血友病B患者のHSUVを測定する研究は存在しません。したがって、本研究の目的は、中国における血友病B患者のHSUVを評価し、その潜在的な影響要因を明らかにすることです。

方法：患者の社会人口学的特性は、北京血友病在宅ケアセンター（BHHCC）のデータベースから取得しました。HSUVは、BHHCCのアプリケーションを通じて血友病B患者にアクセスし、中国語版EQ-5D-5Lを用いてさらに取得しました。患者のHSUVの潜在的な影響要因を明らかにするため、ベータ回帰モデルを使用しました。

結果：本研究には、男性患者167名（血友病BはX染色体劣性疾患であり、女性患者は稀である）が対象となった。平均年齢、HSUV、EQ-VASはそれぞれ20.01±15.83、0.755±0.291、71.7±22.7であった。天井効果は29.24％であり、患者は痛み/不快感（57.49％）において問題を抱える傾向がより高かったです。自己記入と比較して、代理記入は患者のHSUVを過大評価する可能性があります。痛み（p＜0.000）、障害（p＜0.000）、合併症（p＜0.001）、阻害物質（p＜0.01）、薬物使用（p＜0.001）、および出血（p＜0.000）は、中国人の血友病B患者のHSUVと有意に関連していました。

結論：本研究は、中国における血友病B患者のHSUVを初めて評価し、今後の経済的検討を支援する根拠を提供しました。中国における血友病B患者のHSUVに影響を与える潜在的な要因も探索され、健康管理措置の策定に参考となる可能性があります。ただし、より包括的で信頼性の高い疾患管理決定を実施するためには、中国における血友病B患者のHSUVに対する自己記入と代理記入の影響、および特定の要因の影響をさらに探索する必要があります。