エミシズマブに関するFDA有害事象報告システムデータベースの実世界薬物監視分析

背景と目的：エミシズマブは血友病Aの臨床管理を根本的に変えた。その利点にもかかわらず、有害事象（AE）に関する懸念が高まっている。本後ろ向き研究では、2017年から2023年までのFAERSデータを不均衡性分析により解析し、エミシズマブ単独または活性化プロトロンビン複合体濃縮製剤（aPCC）もしくは組換え活性化第VII因子（rFVIIa）との併用に関連する有害事象（AE）およびそれらの発生時期を検討した。

方法：確立されたアルゴリズム（ROR、PRR、BCPNN、MGPS）を用いて相関を評価し、p値を校正した。結果：1198件の有害事象に基づき、4つのアルゴリズム基準を満たす126症例を同定した。エミシズマブ関連の有害事象は主に関節痛および注射部位反応（ISR）であり、薬剤添付文書と一致した。さらに、エミシズマブのブラックボックス警告に関連する血栓性イベントを観察した。具体的には、突発性出血治療におけるaPCCまたはrFVIIaとの併用時に血栓症リスクが増加することを確認した。血友病進行関連の報告を除外後、発症時期が報告された850件のAEを取得した。有害事象の発症期間中央値は106日であり、46.59％がエミシズマブ治療開始後90日以内に発生した。結論：本研究は、有害事象を最小化し患者の苦痛を軽減するため、早期モニタリングと介入の重要性を示している。