小児炎症性腸疾患患者のかなりの数が、食品医薬品局（FDA）によって小児用として承認されていない薬剤に曝露されている。

目的：炎症性腸疾患（IBD）患者の約25％は20歳未満で発症する。IBD治療薬の小児適応に関する規制当局の承認はしばしば遅延する。それにもかかわらず、多くの小児患者が小児適応未承認の薬剤を投与されている。本研究の目的は、小児適応が規制当局により承認されていないIBD治療薬への小児患者の曝露状況を総括することである。

方法：2023年9月以前にIBDと診断されたImproveCareNowレジストリ登録患者を対象に、未承認生物学的製剤/低分子薬剤の使用状況に関する後ろ向き研究を実施した。 カイ二乗検定を用いて、曝露が人口統計学的特性、IBD診断コホート（クローン病［CD］、潰瘍性大腸炎［UC］）、曝露時期（曝露時の年齢および診断から曝露までの期間）によって異なるかどうかを検証した。

結果：1993年から2023年に診断された適格患者16,085例を同定した。2,836例（17.6%）がFDA小児用承認薬以外の薬剤に曝露していた。曝露時の平均年齢は12.5歳、診断から曝露までの平均期間は2.9年であった。 潰瘍性大腸炎（UC）患者（23.8％）はクローン病（CD）患者（15.3％）に比べ、非承認薬曝露率が有意に高かった。女性患者（19.1％）は男性患者（16.5％）より曝露率が高かった。0～5歳でIBDと診断された患者は曝露率が最も高く、診断から曝露までの期間が最も短かった。

結論：小児IBD患者のかなりの割合が、FDAにより小児用として承認されていない薬剤に曝露されていた。小児IBD治療薬の迅速な承認が緊急に必要である。