FDA承認概要：手術後のIDH変異型グレード2星細胞腫またはオリゴデンドログリオーマに対するボラシデニブ

2024年8月6日、米国食品医薬品局（FDA）は、手術（生検、部分切除、または全摘出を含む）後の感受性イソクエン酸デヒドロゲナーゼ1または2変異を有するグレード2星細胞腫または乏突起膠細胞腫の成人および12歳以上の小児患者に対する治療薬として、ボラシデニブ（Voranigo、Servier Pharmaceuticals, LLC）の伝統的承認を付与した。 本承認は、プラセボ対照無作為化多施設二重盲検試験のデータに基づく。主要評価項目は、改訂版神経腫瘍学低悪性度膠芽腫治療効果評価基準（mRANS-GLO）に基づく盲検化独立中央審査による画像学的無増悪生存期間（PFS）の有効性実証であった。 331例の患者でPFSが評価され、ハザード比（HR）は0.39（95％信頼区間 0.27-0.56；P値＜0.0001）であった。 最も頻度の高い（≥15%）有害事象には、疲労、頭痛、COVID-19、筋骨格痛、下痢、悪心、痙攣が含まれた。自然経過が長期であること、また無作為化デザインによりこの希少悪性腫瘍における治療効果の解釈が可能であることを考慮すると、PFSは本疾患に対する適切なエンドポイントとみなされた。これは、イソクエン酸デヒドロゲナーゼ変異型グレード2グリオーマに対する標的療法として、FDAが初めて承認したものである。