血友病Bに対する延長半減期第IX因子（rIX-FP）の予防的投与の実臨床アウトカム比較：rFIXFcおよびN9-GPとの対照試験－ドイツの診療記録データに基づく分析－

はじめに：ドイツでは、血友病B患者（PwHB）の治療に3種類の半減期延長型第IX因子（FIX）製剤が一般的に使用されている。しかし、PwHBに対する治療法の差別化は依然として重要な課題である。本研究の目的は、ドイツの臨床現場における予防的投与において、rIX-FPとrFIXFcおよびN9-GPの効果および使用状況を比較評価することである。

方法：中等度/重度の血友病Bを有する12歳以上のPwHBを対象に、rIX-FP、rFIXFcまたはN9-GPによる予防療法を12ヶ月以上受けた症例について、カルテの遡及的レビューを実施した。 主要評価項目はFIX消費量、副次評価項目は年間出血率（ABR）、年間自然出血率（AsBR）、年間関節出血率（AjBR）とした。結果：対象患者138例（rIX-FP群52例、rFIXFc群55例、N9-GP群31例）を分析した。 rIX-FP群の平均FIX消費量（46.9 IU/kg/週）はrFIXFc群（70.1 IU/kg/週、p＝0.0083）より有意に低かったが、N9-GP群（47.2 IU/kg/週、p＝0.9331）とは有意差が認められなかった。 rIX-FP予防投与を受けたPwHBは、N9-GP投与群と比較して平均出血率が有意に低かった（ABR：0.8 対 1.5、p＝0.0472、AsBR：0.1 対 0.6、p＝0.0092、AjBR：0.2 対 0.6、p＝0.0140）。 rIX-FPとrFIXFcの出血率は有意差を示さなかった。結論： rIX-FP予防投与は、rFIXFcと比較して、FIX消費量を有意に低下させ、出血率を数値的には（ただし有意ではない）低下させた。N9-GPと比較して、rIX-FPによる予防投与は、同等のFIX消費量と有意に低い出血率を伴った。