全国規模の実世界医療データを用いた血友病の生涯経済的負担

背景：血友病患者は生涯にわたる治療を必要とするが、実世界における血友病の生涯経済的負担は依然として不明確である。本研究は、疾患段階および経時的な費用変動を考慮した実世界データを用いて、血友病の生涯経済的負担を推定することを目的とする。

方法：2007年から2022年にかけて韓国医療保険審査評価院（HIRA）データベースに登録されたA型（PwHa）またはB型（PwHb）血友病の男性患者を対象とした。生存期間はローリング外挿法を用いて推定した。段階別コスト計算アプローチを適用し、血友病性関節症発症前（BH）、発症後（AH）、死亡1年前（BD）の3段階に区分した。BHからAHへの移行確率は血友病性関節症の発生率に基づき算出。各段階の年間費用は一般化推定方程式（GEE）でモデル化し、予測費用に出生時から推定余命までの各段階確率を乗じて生涯費用を導出した。

結果：2007-2022年の韓国におけるPwHa（n＝2,624）およびPwHb（n＝664）の推定平均余命は、それぞれ76.13年および77.54年であった。血友病性関節症の発生率は、PwHa で 0.090 症例/人年 [95% 信頼区間、0.084-0.097]、PwHb で 0.080 [0.070-0.092] であり、BH から AH への移行確率は 0.086（PwHa）および0.077（PwHb）となった。平均年間費用はBD期が最も高く、次いでAH期、BH期の順であった：PwHa（BH：11,331ドル、AH：27,271ドル、BD：27,985ドル）；PwHb（BH：15,567ドル、AH：38,659ドル、BD：55,985ドル）。PwHaと比較し、PwHbはBHおよびAHコストがそれぞれ1.37倍および1.42倍高かった（p＜0.05）。2000年生まれの仮想患者において、PwHbの推定生涯費用（2225万ドル）はPwHa（1262万ドル）の1.76倍であった。

結論：血友病は生涯にわたり重大な経済的負担をもたらし、PwHbはPwHaよりも高い生涯コストを要する。これらの実世界データに基づく推定値は、血友病ケアにおけるより情報に基づいた資源配分と計画立案を支援し得る。