エマパルマブによるエプスタイン・バーウイルス関連血球貪食性リンパ組織球症を伴い多臓器不全を合併した3例の小児患者に対する治療効果

背景と目的：エプスタイン・バーウイルス関連血球貪食性リンパ組織球症（EBV-HLH）は小児患者におけるHLHの主要な病型であり、重症例では多臓器不全症候群（MODS）を合併することが多く、予後不良かつ死亡率が高い。 インターフェロン（IFN）-γ阻害薬であるエマパルマブは、MODSを伴わない患者の予後を効果的に改善できるが、MODSを伴う患者が臨床的利益を得られるかは不明である。本研究では、MODSを伴うEBV-HLHに対するエマパルマブの有効性と安全性を評価することを目的とした。

方法：小児集中治療室に入院した症例を対象に、標準治療後も検査値悪化が認められ、IFN-γが500pg/mLを超える小児症例を前向きに登録した。対象患者にはエマパルマブを1-2mg/kgの用量で静脈内投与した。評価項目は体温、検査値、院内死亡率、幹細胞移植率とした。

結果：小児症例3例が対象となり、治療は中断されなかった。症例2は難治性EBV-HLHを示した。標準治療後も検査値、高熱、pSOFAスコアは改善せず、血中IFN-γは500pg/mL以上を維持した。エマパルマブ投与後1週間以内に著明な改善が認められた。 症例2は後にサイトメガロウイルス感染症を発症し、IFN-γ値は安定していたものの治療中止となった。症例1および3は1年間の経過観察期間中、追加治療なしで安定状態を維持した。

結論：多臓器不全を合併したEBV関連HLHの小児患者に対するエマパルマブ治療は、体温およびHLH関連検査値を著明に改善させるが、難治例における総合的な臨床的有効性は不明である。治療中は併発感染症への警戒が不可欠であり、潜在病原体のモニタリングも必要である。