脊髄性筋萎縮症患者における理学療法の運動能力への影響：無作為化比較試験のための研究プロトコル

はじめに：脊髄性筋萎縮症II型に対するリハビリテーションの有効性を検証した研究では相反する結論が得られており、理学療法の役割を実証するための質の高い研究が必要であることが強調されている。さらに、運動訓練は脊髄性筋萎縮症III型患者の運動機能向上に向けた潜在的な非薬物療法として検討されるべきである。したがって、本研究は脊髄性筋萎縮症III型患者における運動機能改善のための理学療法の有効性を探求することを目的とする。

方法と分析： 本研究は非盲検ランダム化比較試験である。まず疾患重症度（軽度＝自立歩行可能、重度＝非歩行可能）で患者を層別化し、その後コンピューター生成の無作為化スケジュールを用いて428名の参加者を1:1の割付比率で治療群または対照群に12週間無作為に割り当てる。 介入群は、サイクリング、レジスタンストレーニング、バランス訓練、姿勢制御訓練、歩行訓練を組み合わせたプログラムを実施する。対照群は、教育セッションと、ストレッチングおよびリラクゼーション運動からなる標準的な自宅運動プログラムを受ける。 アウトカム測定は、ベースライン時、介入直後、および3ヶ月後・6ヶ月後のフォローアップ評価時に行う。主要アウトカムはHammersmith機能運動スケール拡張版を用いて評価し、副次的アウトカムには以下を含む：手動筋力テスト、6分間歩行テスト、10メートル歩行/走行テスト、有害事象モニタリング、小児生活品質調査多次元疲労スコア、および主動・被動可動域測定。

倫理と情報発信：研究プロトコル及び同意書は、2025年2月19日付で四川大学西中国病院生物医学研究倫理委員会（#2025-56）により承認済みである。結果は査読付き学術誌に掲載され、国内外の学会で発表されるとともに、中国の希少疾患支援団体へ発信される。

試験登録番号：ChiCTR2500101177