第3相オープンラベル主要試験「Alfa-PROTECT」における、重度のA型血友病を有する7歳から12歳未満の既治療小児を対象としたダモクトコグ・アルファ・ペゴールの安全性および有効性。

背景：以前のPROTECT VIII Kids試験（NCT01775618）において、ダモクトコグ・アルファ・ペゴルは、重症A型血友病を有する12歳未満の小児における出血の予防および治療に有効であった。

目的：重症A型血友病を有する7歳から12歳未満の小児において、ポリエチレングリコールに対する免疫反応に起因する過敏症および有効性喪失（LoE）を含め、ダモクトコグ・アルファ・ペゴールの安全性を評価すること。

方法：Alfa-PROTECTは、第III相、多施設共同、非盲検、単群試験（NCT05147662）である。主要評価項目は、投与開始後4日以内に投与中止に至った特別関心事象（AESI）の発生率であった。

結果：全体で35名の小児が登録され、32名が6ヶ月間の試験を完了した。21名（60%）が1件以上の有害事象（AE）を報告した。治療期間の中央値（範囲）は182（172-198）日であった。すべてのAEは軽度または中等度であり、35名中3名（8.6%）に治験薬関連のAEが認められた。 1件（2.9%）の出血イベントがAESIとみなされ、一時的な治療中断につながった。治験薬の中止に至った有害事象はなかった。患者の5%未満がAESIを経験する確率は92.2%であった。ダモクトコグ・アルファ・ペゴールによる予防投与により、出血予防効果が維持された。

結論：これらのデータは、重症A型血友病を有する7歳から12歳未満の小児におけるダモクトコグ・アルファ・ペゴルの安全性プロファイルを確認するものである。副次評価項目は、本治療が有効であることを示している。

試験登録：Alfa-PROTECT試験はClinicalTrial.gov（NCT05147662）に登録されている。