ハンターアウトカム調査に登録されたムコ多糖症II型患者における在宅投与イドルスルファースの安全性プロファイル

ハンター症候群アウトカム調査（HOS）は、ムコ多糖症II型の自然経過および静脈内イドルスルファース治療に関するグローバルな実世界データを収集した。適格患者にとって在宅療法は、通院治療に代わる便利な選択肢を提供する。2023年1月時点のHOSデータを用い、イドルスルファースによる在宅療法の安全性/忍容性プロファイルに関する最新評価を提示する。 解析対象集団は、在宅点滴を少なくとも1回受けた333例と、在宅療法を一度も受けたことのない708例で構成された。在宅療法開始時の中央値（第10パーセンタイル［P10］、第90パーセンタイル［P90］）年齢は8.9（2.9、21.1）歳であった。 最終受診時の中央値（P10、P90）年齢は、在宅療法群で15.5（7.7、29.3）歳、非在宅療法群で13.9（5.2、29.0）歳であった。 患者は、1.8（0.3～8.7）年の院内治療後に、中央値（P10、P90）6.0（0.8～12.0）年の在宅点滴治療を受けたが、このタイミングは地理的地域によって異なった。 点滴関連反応（IRR）発生率は、在宅療法期間中0.11/患者・年、同一患者における通院期間中（初回6か月を除く）0.13/患者・年、在宅療法を全く受けなかった患者（初回6か月を除く）0.05/患者・年であった。 IRRの60％以上は軽度と分類された。有害事象（AE）発生率は、在宅治療期間中（0.59 AE/患者年）が、同一患者における通院治療期間中（0.86 AE/患者年）よりも低かった。在宅治療を一度も受けなかった患者群では、発生率は0.60 AE/患者年であった。 死亡率は、在宅治療患者群で2.17死亡/100患者年、在宅治療未実施患者群で3.60死亡/100患者年であった。 治療に関連すると判断された死亡例はなかった。投与漏れ率は、在宅治療期間中は0.52回/年であったのに対し、同じ患者における通院治療期間中は1.42回/年、在宅治療を一度も受けたことのない患者では0.57回/年であった。我々のデータは、ムコ多糖症II型患者において、在宅および通院でのイデュルスルファース静注投与の安全性・忍容性プロファイルが類似していることを示している。