小児医療ポータル
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2025.08.01
イドルスルファゼ ベータのムコ多糖症II型治療における有効性と安全性:歴史的プラセボ群との比較を目的とした第3相、2段階試験。
2025.07.24
日本における新生児スクリーニング検査の経験:リソソーム貯蔵疾患と副腎白質ジストロフィー
2025.07.01
長読取シーケンスは、ムコ多糖症II型患者の遺伝子型スペクトルを拡大する。
2025.06.01
放射線治療を施行していないムコ多糖症患者における造血幹細胞移植の長期予後。
2025.05.21
ムコ多糖症IV型Aの代替バイオマーカーの同定。
2024.12.01
ムコ多糖症の小児における気管切開術:系統的レビュー。
2024.04.12
神経因性ムコ多糖症IIの小児におけるイドゥルスルファ-ゼ-IT髄腔内投与中の患者の転帰に関する治験責任医師の見解。
2024.04.01
ムコ多糖症の小児におけるOSA治療のための腺扁桃摘出術:系統的レビュー。
2024.03.10
神経因性ムコ多糖症IIの小児患者を対象とした第2/3相臨床試験におけるイドゥルスルファーゼ-ITの髄腔内投与に関する介護者の経験と観察。
2023.02.01
米国におけるムコ多糖症II型新生児スクリーニングのエビデンスと推奨。
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