小児疾患ポータル
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2026.01.07
ハーラー症候群に対する造血幹細胞・前駆細胞遺伝子治療(OTL-203)後の非神経学的・非骨格系アウトカム
2026.01.01
ムコ多糖症II型に対する脳透過性酵素の静脈内投与療法
2025.12.22
ムコ多糖症における口腔顔面症状:35例の小児症例に対する包括的な臨床的・画像学的評価
2025.12.01
ムコ多糖症II型の新生児スクリーニング陽性児の評価と経過観察:国際的修正デルファイ法による合意形成の結果
ムコ多糖症II型患者における18歳以上の臨床的特徴と実臨床アウトカム:ハンター症候群アウトカム調査最終報告
2024.12.01
ムコ多糖症の小児における気管切開術:系統的レビュー。
2024.04.12
神経因性ムコ多糖症IIの小児におけるイドゥルスルファ-ゼ-IT髄腔内投与中の患者の転帰に関する治験責任医師の見解。
2024.04.01
ムコ多糖症の小児におけるOSA治療のための腺扁桃摘出術:系統的レビュー。
2024.03.10
神経因性ムコ多糖症IIの小児患者を対象とした第2/3相臨床試験におけるイドゥルスルファーゼ-ITの髄腔内投与に関する介護者の経験と観察。
2023.02.01
米国におけるムコ多糖症II型新生児スクリーニングのエビデンスと推奨。
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