ターナー症候群の小児患者における卵巣組織凍結保存は、研究の場に限定すべきか?
アブストラクト
卵巣組織凍結保存(OTC)が性腺毒性治療を受けている患者に対する標準治療となった今、研究以外の場でターナー症候群の小児患者にOTCを行うことが議論されている。ターナー症候群の患者には満たされていない妊孕性へのニーズがあり、著者らはこれらの患者における妊孕性温存の努力を支持しているが、この集団におけるOTCに関する安全性と有効性のデータは限られている。実験的治療を研究として行うか、研究外("革新的治療 "として)で行うかをめぐる長年の議論を踏まえ、ターナー症候群患者に対するOTCを革新的治療として行うことの妥当性を検討した。病態生理学と予備的研究データに基づき、ターナー症候群患者に対するOTCのリスク・ベネフィット・プロファイルが良好であるかどうかについては、大きな不確実性があると我々は主張する。このことは、革新的治療としてOTCを提供することに賛成する論拠の重みを減じている。さらに、ターナー症候群はまれな疾患であるため、OTCが広く利用可能になると、一般化可能な知識の開発が困難になる可能性がある。OTCはすでに確立された治療法であり、現在の研究ではアクセスが制限される限られた治療法であるため、ヒトでの使用経験を獲得し、研究に関連する手順を回避するための革新的治療の利点も、重要性は限定的である。したがって、OTCは、リスク・ベネフィット・プロファイルが良好である可能性が高いことが追加データによって示唆されるまでは、研究環境においてのみターナー症候群患者に提供されるべきである。