成長障害の新しい治療法
アブストラクト
成長の複雑なメカニズムが解明されるにつれ、障壁に対処し有効性を最適化することを目的とした新規治療法が最近数多く開発されている。本総説は、このような新規治療法を探索し、最新の臨床研究に基づいた簡潔なレビューを提供することで、低身長分野における将来を担う治療法を臨床家に紹介することを目的とする。 結論本総説では、長時間作用型の成長ホルモン製剤、新規の成長ホルモン経口分泌促進薬、軟骨無形成症の小児に対する新規治療法、希少型の骨格形成異常に対する標的療法に焦点を当てている。知られていること- 遺伝子組換えヒト成長ホルモンは、低身長の小児に対する長年にわたる治療の主流である。- このような治療は、基礎診断(軟骨無形成症、ターナー症候群など)によっては必ずしも有効ではない。毎日の注射の遵守は困難であり、効果に直接影響する可能性がある。何が新しいか- 最近開発された長時間作用型の成長ホルモンレジメンや経口分泌促進薬は、これらの障壁のいくつかを克服することができるが、いくつかの制限を考慮する必要がある。- 軟骨無形成症やその他のまれな骨格形成異常に対する新しい治療法は、低身長の小児に対する標的治療の新時代をもたらすものである。臨床医は、これらの新しい治療法を日常診療に導入する前に、落とし穴や注意点を知っておく必要がある。