小児における胎児性アルコールスペクトラム障害と注意欠陥多動性障害の刺激薬試験:刺激薬とプラセボを比較するN-of-1パイロット試験(FASST):プロトコール。
アブストラクト
はじめに:胎児性アルコールスペクトラム障害(FASD)は、妊娠中のアルコール曝露によって引き起こされる神経発達障害である。FASDは神経発達の逸脱と関連しており、FASDを有する小児の50%~94%が注意欠陥多動性障害(ADHD)の診断基準(Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders-fifth edition)を満たす。FASD児のADHD症状に対する薬物療法の有効性に関するエビデンスは乏しい。この一連のN-of-1試験は、FASDとADHDを有する小児におけるN-of-1試験の実施可能性に関するパイロットデータを提供することを目的としている。
方法と解析:オーストラリアのメルボルンで、刺激薬とプラセボを各小児に20サイクル(2週間の投与期間を4サイクル)ずつ投与するN-of-1無作為化試験デザインを試験的に実施する(n=20)。各小児の治療効果は、刺激薬とプラセボの条件における教師のADHD評価を分析することにより決定される(Wilcoxon rank)。N-of-1データを集計し、コホートの治療効果および個人レベルの治療効果を推定する。将来の試験に必要なサンプルサイズとサイクル数を評価する。治療反応の変動に関連する可能性のある変数を同定するために、潜在的な媒介因子を探索する。
倫理と普及:本研究は、モナシュ大学のHospital and Health Service Human Research Ethics Committee(HREC/74678/MonH-2021-269029)により承認された(プロトコルV6、2023年6月25日)。グループレベルで得られた知見は、地元のワークショップで発表され、関係者の参加を得る。研究結果は国内外の学会で発表され、査読付き学術誌に掲載される。すべての結果は報告され、今後の臨床試験の事前情報に利用される。
試験登録番号:NCT04968522。