皮膚血管異常に対する局所シロリムス療法：ランダム化第II相臨床試験。

血管異常による皮膚病変の治療における外用シロリムスゲルの有効性、安全性、および最適な濃度については、評価が必要である。本研究は、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較、第II相ランダム化臨床試験であった。静脈奇形（n＝27）、リンパ管奇形（n＝14）、毛状血管腫（n＝8）、またはカポシ様血管内皮腫（n＝1）の患者を登録しました。患者は、対象病変に1日2回、12週間、プラセボまたは0.2％または0.4％のシクロリムス外用ゲルを塗布しました。主要評価項目は、独立した審査委員会が12週目に写真から評価した標的病変の全体的な改善スコアでした。0.2%群（p＝0.410）および0.4%群（p＝0.549）の平均改善スコアは、プラセボ群と比較して統計学的に有意な差は認められませんでした。したがって、本プロトコルにおいて、皮膚血管異常に対する外用シロリムスの有効性を証明することはできませんでした。一方、16の副次評価項目の一つとして、委員会により12週目における標的病変のサイズ改善が評価された結果、0.4%シロリムスゲル群はプラセボ群に比べて有意に高い改善を示しました（p＝0.031）。プロトコル外の事後解析で病変の輪郭を追跡した結果、病変面積が20%以上減少した患者の割合は用量依存的に増加しました（プラセボ群0%、0.2%群37.5%、0.4%群65.0%）。安全性に関しては、0.4%ゲル群で塗布部位の刺激と皮膚炎が認められました。シロリムスゲルは当コホートにおいて病変のサイズを縮小しました。安全性データは、外用シロリムスが受け入れ可能な安全性プロファイルを有することを示しました。