小児疾患ポータル
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脊髄性筋萎縮症（SMA）
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難治性リンパ管疾患
多汗症
2025.11.01
スペインにおける脊髄性筋萎縮症の実世界データ：CuidAMEプロジェクトの500名超の参加者から得られた知見
レジストレSMAフランス：フランスにおける脊髄性筋萎縮症患者の全国規模観察研究レジストリ。
脊髄性筋萎縮症のニュージーランドにおける疫学
遺伝子治療後の脊髄性筋萎縮症における累積運動指数：ベースラインが最大回復度を予測する。
脳性麻痺以外の疾患を有する小児における粗大運動機能測定法の適用：系統的レビュー
2025.10.01
重度の脊柱側弯症を伴う歩行不能型脊髄性筋萎縮症における成長促進術またはTコンストラクト骨盤固定を伴う後方脊椎固定術
2025.09.01
脊髄性筋萎縮症の新生児スクリーニングに関する経済評価の系統的レビュー
2025.08.29
脊髄性筋萎縮症における併用療法：系統的レビュー
脊髄性筋萎縮症
脊髄性筋萎縮症 (SMA)
日本における脊髄性筋萎縮症の新生児スクリーニングの費用対効果分析
小児神経疾患のアデノ随伴ウイルス遺伝子治療の実際
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