小児医療ポータル
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2025.09.15
第1型脊髄性筋萎縮症小児における胸腰仙骨装具が側弯症進行と胸郭変形に及ぼす影響：無作為化比較試験
2025.09.02
脊髄性筋萎縮症における併存疾患とその基礎疾患の経過への影響：実臨床観察研究
2025.09.01
脊髄性筋萎縮症II型およびIII型に対する単回投与GC101遺伝子治療：非盲検単群試験
脊髄性筋萎縮症0型における出生前超音波所見
非歩行型2型または3型脊髄性筋萎縮症におけるアピテグロマブの安全性および有効性（SAPPHIRE試験）：第III相二重盲検無作為化プラセボ対照試験
脊髄性筋萎縮症の新生児スクリーニングに関する経済評価の系統的レビュー
2025.08.29
脊髄性筋萎縮症における併用療法：系統的レビュー
2025.05.24
サルブタモールを5q脊髄性筋萎縮症における有効性と安全性の系統的レビューとメタ解析。
2025.05.01
脊髄性筋萎縮症におけるレジストリの最新のレビュー：臨床研究のための貴重なリソース。
一つは他と異なる：神経筋疾患のEOSにおける健康関連生活の質スコアは、診断によって異なる。
脊髄性筋萎縮症
脊髄性筋萎縮症 (SMA)
日本における脊髄性筋萎縮症の新生児スクリーニングの費用対効果分析
小児神経疾患のアデノ随伴ウイルス遺伝子治療の実際
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