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未治療のゴーシェ病患者が、第3相試験で4年後までにベラグルセラーゼ・アルファで治療目標と正常化を達成した。

DOI:10.1016/j.bcmd.2016.10.007

アブストラクト

ゴーシェ病はβ-グルコセレブロシダーゼ欠損を特徴とする遺伝性代謝疾患であり、酵素補充療法(ERT)による治療が一般的である。第3相臨床試験に登録された6〜62歳の未治療の1型ゴーシェ病患者39例において、公表された治療目標の達成と疾患パラメータの正常化に基づき、ベラグルセラーゼ アルファによるERTの有効性が評価された。4年間のERT投与後、血小板減少と脾腫の治療目標は100%の患者で達成され、貧血と肝腫大の治療目標はそれぞれ95%と94%の患者で達成された。骨密度の目標と一致して、腰椎骨密度は18歳以上の患者の87%で改善した。4年目では、健常人の臨床範囲と比較して、ベースラインのヘモグロビン濃度が低い患者の86%が正常化し、ベースラインの血小板数が低い患者の60%が正常化し、ベースラインの脾腫の67%が正常化し、肝腫大の58%が正常化し、成人の53%で腰椎骨密度が正常化した。10年前の治療目標は、ERT治療患者における臨床パラメータの正常化の可能性を反映していない。正常化または正常化に近い状態に一致する目標を考慮すべきである。ClinicalTrials.govの識別子:NCT00430625、NCT00553631、NCT00635427。

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