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in vivo 遺伝子置換からin vivo CRISPR/Cas9 セラピーに移行する際の課題と機会 - 血友病にスポットライトを当てる。
DOI:10.1080/14712598.2022.2090241
アブストラクト
はじめに:現在、いくつかの遺伝子置換療法が市販されており、多くのものが遺伝性の単発性疾患の治療法として臨床開発中である。これらの疾患は、生物学的機能がよく理解されている必須タンパク質をコードする遺伝子の変異によって生じる。遺伝子置換療法を広く普及させるためには,安全性と有効性のプロファイルが確かなものであり,長期にわたる耐久性と標準治療に対するコストベネフィットの優位性を実証することが必要である。
本書では、遺伝子治療から遺伝子編集への移行、遺伝子編集の前臨床試験および新たな臨床データ、肝細胞増殖時に肝臓が安定した遺伝子発現とタンパク質生産を維持できない場合の持続的な遺伝子発現の必要性など、血友病治療における課題と可能性を概説しています。
専門家の見解:肝組織におけるin vivo遺伝子編集は、血友病を代表例として、遺伝子置換療法が適用できない18歳未満の患者を救済できる可能性がある。