アブストラクト

背景：新生児フラグメント結晶化可能レセプター（FcRn）の阻害は、甲状腺眼症（TED）の病態を促進する病原性チロトロピンレセプター抗体（TSH-R-Ab）を減少させる。

目的：FcRn阻害剤バトクリマブのTEDにおける最初の臨床試験について報告する。

デザイン：概念実証試験（POC）および無作為化二重盲検プラセボ対照試験。

設定：多施設。

参加者：中等度から重度の活動性TED患者。

介入：POC試験では、バトクリマブ680mgを毎週2週間皮下注射し、その後340mgを4週間皮下注射した。二重盲検試験では、患者を週1回バトクリマブ（680mg、340mg、255mg）またはプラセボに2：2：1：2で無作為に割り付け、12週間投与した。

主要評価項目：血清中の抗TSH-R-Abおよび総IgGのベースラインからの変化（POC）；12週間の眼瞼前弯反応（無作為化試験）。

結果：無作為化試験は予期せぬ血清コレステロールの上昇により中止された。したがって、予定された77例のうち65例のデータが解析された。両試験とも、バトクリマブにより病原性抗TSH-R-Abおよび総IgG血清中濃度が顕著に低下した（P < 0.001）。無作為化試験では、12週時点の眼瞼下垂反応にバトクリマブとプラセボとの統計学的有意差は認められなかったが、それ以前のいくつかの時点では有意差が認められた。さらに、眼窩筋容積は12週で減少した（P < 0.03）が、QOL（外見サブスケール）は680mg群で19週で改善した（P < 0.03）。バトクリマブの忍容性は概して良好であり、アルブミンの減少と脂質の増加は投与中止により回復した。

結論：これらの結果は、バトクリマブの有効性と安全性に関する知見を提供し、TEDに対する潜在的治療法としてさらなる検討を支持するものである。

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