成長ホルモン治療歴のあるプラダー・ウィリー症候群の若年成人における3年間の成長ホルモン投与期間中の認知機能。

背景：プラダー・ウィリー症候群（PWS）患者の多くは軽度から中等度の認知障害を有する。成長ホルモン（GH）治療は、PWSの小児の認知機能に対して短期的にも長期的にも良好な効果を示す。しかし、成人のPWS患者における認知機能に対するGHの効果を検討した研究はほとんどない。

目的：小児期にGH治療を受けたPWSの若年成人において、3年間のGH治療が認知機能と行動に及ぼす影響を調査する。

デザイン：非盲検前向き研究。

設定：オランダPWSレファレンスセンター。

方法：患者に0.33mg GH/m²/日（約0.012mg/kg/日；小児期の33％）を投与した。認知機能はウェクスラー成人知能検査（WAIS）で測定した。行動は発達行動チェックリスト（DBC-P）により調査した。

結果：年齢中央値19歳（IQR17-21）のPWSの若年成人46人が調査対象となった。推定平均値（95％信頼区間）の総IQ、言語性IQ、遂行能力IQは3年間のGH治療期間中安定していた。総IQは開始時66（63-69）、3年後67（64-71）（P = 0.30）、言語性IQはそれぞれ65（62-68）、66（62-70）（P = 0.31）、パフォーマンスIQはそれぞれ67（63-70）、67（63-72）（P = 0.42）であった。推定平均DBCスコアは、GH治療開始時36.3点、3年後36.5点（P = 0.94）で、3年間のGH治療期間中に有意な変化はみられなかった（P50）。

結論：PWSの若年成人に小児用量の33％のGHを3年間投与したところ、総IQ、言語性IQ、遂行能力IQは維持された。情緒障害と行動障害は安定しており、他の知的障害のある同年齢者と比較しても同程度であった。