アブストラクト

目的：血友病B（HB）は第IX因子（FIX）の欠乏を特徴とし、自然出血を起こす。重症例では予防的FIX補充が必要である。このpost hoc解析では、組換えFIX Fc融合蛋白（rFIXFc）（NCT02234310）を投与された未治療のHB患者（PUP）における最初の自然出血を評価し、出血に影響する因子を同定した。

方法：対象はHB（内因性FIXが2IU/dL以下）の小児PUPである。解析では、治療パターン（オンデマンド[OD]vs.予防薬）および予防薬の種類（開始vs.予防薬への切り替え）を記述した。Kaplan-Meier解析では、イベント発生までの時間の中央値や、治療レジメンおよび/またはベースライン年齢を予測因子とするモデルの適合を含め、最初の自然出血までの時間を評価した。

結果：PUPs B-LONGには33例が登録された。ベースライン年齢はどのrFIXFcレジメンにおいても初回自然出血までの時間に影響を及ぼさなかった。rFIXFcによる予防投与を開始した患者（n = 11）は、OD治療を受けた患者（n = 22）と比較して、初回自然出血までの期間が延長した。予防投与を開始した場合、OD治療を開始した場合と比較して、初回自然出血のリスクが93％減少した（ハザード比[95％信頼区間]：0.071 [0.009-0.592]）（p = 0.015）。

結論：rFIXFc予防、特に早期開始は、rFIXFc ODと比較して出血リスクを低下させ、初回自然出血までの時間を遅延させた。したがって、初期治療レジメンは小児PUPにおける出血パターンに影響を与える。