肝グリコーゲン蓄積疾患における徐放性コーンスターチの短期および長期の受容性と有効性：Glyde試験の結果。

アブストラクト

背景：低血糖は、すべての肝型グリコーゲン貯蔵症（GSD）の主要な症状である。2008年、非加熱コーンスターチ（UCCS）の代替品として、徐放性ワキシーメイズコーンスターチであるグリコセイドが報告され、GSD患者における絶食期間を延長することが可能となった。現在までのところ、(a)幼児、(b)ケトーシス型GSD、(c)日中投与における経験はほとんど発表されていない。Glyde試験は、より広範で多様な集団におけるグリコセードの有効性と忍容性を試験するために、プロスペクティブでグローバルな取り組みとして作成された。

方法：コーンスターチと比較したグリコセードの忍容性と有効性を評価する無作為化二重盲検クロスオーバー絶食試験が、疾患の種類と年齢を問わず実施された。参加者と臨床医は、盲検化された状態で、より優れていると思われる製品を選択した。参加者は2年間追跡され、長期的な代謝コントロール、成長、QOLが評価された。

結果：61名の参加者（2～62歳、59％が女性）が登録され、58名が絶食試験を完了した（GSD I 28名、GSD III、VI、IX 30名）。グリコセードは、GSD Iでは絶食期間を改善し、ケトーシス型ではケトーシスなしの絶食期間を改善した。参加者の69％がグリコセードの慢性使用を選択した。グリコセードを2年間投与された慢性期の患者は、代謝コントロールのマーカーが安定したまま、より少ない投与量で治療を受けた。

結論：Glyde試験は、多様な国際的集団の肝性GSD患者の大規模コホートにおいて、グリコセードの有効性と忍容性を実証した最初の多施設国際試験である。1日に使用する治療薬の量を減らし、夜間治療を避けることができるため、代謝コントロールを犠牲にすることなく、コンプライアンス、安全性、QOLが改善される可能性がある。