explorer6非介入試験に参加した血友病患者の疾患および治療負担。

目的：我々は、血友病A/Bの大規模集団において、HAwI/HBwIとHA/HBインヒビターなしの両方におけるベースラインの疾患と治療負担の特徴を明らかにすることを目的とした。

方法：前向き非介入試験であるexplorer6試験には、重症HA、重症/中等症HB、または重症度を問わないHAwI/HBwIを有し、地域の標準治療（コンシズマブまたはエミシズマブへの曝露歴/現在歴を除く）に従って治療を受けている12歳以上の患者が組み入れられた。ベースラインの特徴および過去の臨床データが収集され、治療負担を含む患者報告アウトカムが評価された。

結果：explorer6試験には33ヵ国から231例の血友病患者（84例がHAwI/HBwI）が登録された。ベースライン時、予防薬による治療を受けたHA/HB患者は、血友病のタイプにかかわらず、年換算出血率（ABR；2.0）の中央値が最も低かった；これらの患者のうち、27.5％（HA）および31.4％（HB）が標的関節を有していた。単発的に治療されたHAwI/HBwI患者は、最も高い治療負担を報告した。これらの患者のうち、28.5％（HAwI）および25.1％（HBwI）がスクリーニング前1ヵ月間にスポーツ活動を行っていた。

結論：日常的な臨床治療を受けているにもかかわらず、explorer6に登録された患者の履歴およびベースライン情報では、予防的治療を受けているHA/HB患者に比べて、単発的に治療を受けているHA/HB患者およびHAwI/HBwI患者はABRが高く、治療負担が大きく、スポーツへの参加が少ないことが示された。新しい治療法は、このようなアンメットメディカルニーズへの対応に有益であろう。