CHIPS（Chinese Haemophilia Individualized escalating low dose Prophylaxis）で4年間の予防投与を受けた重症血友病A男児の長期転帰解析。

背景：2016年に開始されたChinese Haemophilia Individualized Prophylaxis Study（CHIPS）では、1年間の試験で血症が有意に減少したことが報告された。しかし、その長期的な有効性については検証が必要である。本論文は、CHIPSを1年間実施し、さらに3年間の追跡を完了した重症血友病A（SHA）患者18例の臨床転帰をまとめたものである。

方法：臨床追跡はCHIPSプロトコールに基づき行った（2018年7月から2021年7月まで）。エスカレーションは指標関節の出血に基づいて行い、指標関節（足首、膝、肘の両側）の連続超音波（グレイスケールおよびカラードプラ）検査をスコアリングシステムにより6ヵ月ごとに行った。

結果：合計18人のSHA患者が3年間の研究を完了した。15人の患者は中国でのCOVID-19パンデミック時の金融危機により脱落した。年齢中央値は5.4歳（範囲4.3-6.9歳）であった。関節出血は有意に減少し、平均年間出血率は18.9±2.8から1.7±0.4（p<0.001）、年間関節出血率は3.1±0.7から1.2±0.3（p<0.028）に減少した。8関節中5関節で出血が消失した。16の用量がエスカレーションされた。試験終了時、SHA男児の治療成績はステップ4で5例（20～25 lU/kg、隔日）、ステップ3で10例（15～20 IU/kg、3×/週）、ステップ2で2例（10～15 lU/kg、3×/週）、ステップ1で1例（10～15 lU/kg、2×/週）と異質であった。平均FVIII消費量は2964IU/kg/年であり、節約できた。QOLは改善し、Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool（CHO-KLAT、中国版2.0）のスコアは68.8～78.8であった。超音波スコアに変化はなかった。

結論：CHIPSを1年間実施した18人のSHA男児の追跡データから、CHIPSの長期的な有効性は、血友病の減少、関節の健康維持、男児のQOLの改善、および費用節約に有効であることが確認された。