アブストラクト

はじめに：アラジール症候群（ALGS）はまれな遺伝性多臓器疾患であり、一般に胆汁うっ滞性肝疾患を伴う；ALGS患者は血清胆汁酸の上昇と重度のそう痒症、それに伴う睡眠障害を経験することがある。回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）は終末回腸の腸細胞の内腔表面に存在し、この輸送タンパク質は肝臓に再循環するために抱合胆汁酸の再吸収を仲介する。IBATが阻害されると、腸肝循環が阻害され、胆汁酸が糞便中に排出される。

対象分野：ここでは、IBAT阻害による腸肝循環の中断に対する新規の非外科的アプローチとしてのオデビキシバットの役割について、特に薬理学的IBAT阻害に関する現在入手可能なデータを参照しながら概説する。IBAT阻害は、ALGSを含む小児の胆汁うっ滞性肝疾患の臨床試験において、血清胆汁酸とそう痒症を軽減することが示されている。

専門家意見：掻痒症、QOL、および肝移植、外科的胆道迂回術、肝不全、死亡の回避を含む肝関連転帰を改善するため、ALGSの第一選択治療としてオデビキシバットまたはIBAT阻害薬を考慮すべきである。