血友病A患者のrVIII-SingleChainへの切り替え：イベリアの経験

イベリア（スペインとポルトガル）の血友病A患者を対象に、臨床試験において良好な安全性と有効性プロファイルを有する長時間作用型血液凝固第VIII因子（FVIII）であるlonoctocog alfa（rVIII-SingleChain）の実臨床成績を評価した。これは、スペインとポルトガルの7つの病院において、他のFVIIIからrVIII-SingleChainに切り替えた患者を対象としたレトロスペクティブ研究である。代替療法の有効性と安全性が、切り替え前の12ヵ月間と切り替えから試験終了までの期間で比較された。29例（年齢中央値25歳、重症血友病A、37.9％）がリクルートされた。切り替え前の12例は予防投与を受けており、中央値で12ヵ月間追跡された。切り替え後、17例がrVIII-SingleChainによる予防投与を受け、中央値41ヵ月間追跡された。週2回以下の輸注を受けた者は、rVIII-SingleChainに切り替える前の37.5％から60.7％に増加した。月間の投与量の中央値は、FVIIIの前投与では312 IU/kg、rVII-SingleChainでは273 IU/kgであった。予防的投与群では、各期間に6例の自然出血が報告された。コホート全体では、FVIIIの投与歴のある患者で50件の出血が報告され、rVIII-SingleChainに切り替えた後で33件の出血が報告された。止血のために1回以下の投与を必要とした患者は、以前のFVIIIの44.0%からrVIII-SingleChainの60.6%に増加した。反応は95.4%の症例で良好/優良と評価された。安全性に関する懸念は報告されなかった。rVIII-SingleChainによる予防に切り替えた患者は、通常の臨床において優れた出血コントロールと輸液頻度の減少を示し、その後のQOLも向上した。