症状の進行を抑制する治療の効果を評価する回帰アプローチ。

アブストラクト

新生児発症多系統炎症性疾患（NOMID）の小さなサンプル例に動機づけられ、治療開始による疾患進行の変化と治療前の過去の疾患進行との関連を検定することに関心がある場合に使用できる方法を提案する。我々の方法は、結果変数の縦断的な軌跡を推定し、介入指標変数と介入開始からの時間との間の交互作用項を追加する。この方法は、我々の動機となる例のように、介入が転帰に対する疾患の影響を遅らせるか停止させるような状況に適している。小標本と治療開始時間の制限されたセットでのシミュレーションにより、小標本調整を伴う一般化推定方程式（GEE）定式化が、小標本調整を伴わないGEEや線形混合モデルよりもType Iエラー率を抑制できることを示す。並べ替え検定（治療開始時期の並べ替え）も有効なアプローチであり、有用である。NIH臨床センターに登録されたNOMID患者の前向きコホートへの適用を通して、この方法論を説明する。