アブストラクト

目的：vedolizumabおよびustekinumabは、成人の炎症性腸疾患（IBD）患者において、副腎皮質ステロイドを使用しない臨床的寛解（CFR）の導入および維持に有効である。本試験では、小児IBDにおけるvedolizumabとustekinumabの有効性と安全性を検討する。

方法：北フランスの3施設でvedolizumabまたはustekinumabによる治療を受けた18歳以下のクローン病（CD）または潰瘍性大腸炎（UC）全患者をレトロスペクティブに追跡した。主要アウトカムは14週目（W14）のCFRとした。

結果：2016年から2021年の間にvedolizumabが25例（CD9例、UC16例）、ustekinumabが33例（CD28例、UC5例）に投与開始された。全員が抗腫瘍壊死因子（TNF）による治療歴があった。診断から治療開始までの期間中央値は、vedolizumabが21.0ヵ月（12.0～44.0ヵ月）、ウステキヌマブが42.0ヵ月（22.0～73.5ヵ月）であった。vedolizumab投与群では、W14時点で36％がCFRにあり、CDでは22％、UCでは44％であった。W52では56％がCFRであり、CDでは33％、UCでは69％であった。ウステキヌマブ投与群では、W14時点で49％がCFRであり、そのうちCDが54％、UCが20％であった。W52では55％がCFRであり、CDでは57％、UCでは40％であった。vedolizumab投与群ではW0からW52の間に成長速度中央値が+2SDと有意に増加した（p = 0.0002）。vedolizumab投与中に4件の有害事象が報告されたが、ustekinumab投与群では報告されなかった。

結論：vedolizumabとustekinumabは小児発症IBDにおいてCFRの誘発と維持に有効であると思われる。これらの結果を確認するためには、ランダム化比較試験が必要である。