先天性高インスリン血症を有する1歳までの小児におけるダシグルカゴン：ランダム化臨床試験の結果。

背景：先天性高インスリン血症（CHI）は、小児期に持続性低血糖を引き起こす疾患であり、生涯にわたる神経学的後遺症のリスクが相当高い。現在、有効な薬物療法は限られている。ダシグルカゴンは低血糖の治療に用いられるグルカゴンアナログである。目的：CHIを有する1歳未満の小児におけるダシグルカゴンの有効性と安全性を評価すること。

方法：本研究は、ドイツ、イギリス、アメリカ合衆国の4施設で実施された、無作為化、クロスオーバー、二重盲検、プラセボ対照の第1相と、オープンラベル、単一群の第2相から構成されます。対象は、7日から12ヶ月齢のCHI患者で、静脈内グルコースに依存している小児です。第1相では、参加者はダシグルカゴンまたはプラセボに48時間ランダムに割り当てられ、その後48時間反対の治療にクロスオーバーしました。第2相では、すべての参加者が21日間ダシグルカゴンを投与されました。主要評価項目は、第1相の最後の12時間における平均静脈内グルコース投与率（GIR）でした。

結果：2020年6月19日から2022年2月9日まで、12名の適格な参加者がダシグルカゴン-プラセボ群（n = 7）またはプラセボ-ダシグルカゴン群（n = 5）にランダムに割り当てられました。ダシグルカゴンはプラセボと比較して静脈内GIRを有意に減少させました（最小二乗平均 4.3 mg/kg/分 [95%信頼区間（CI）]1.04～7.60 mg/kg/分]、9.5 mg/kg/分 [95% CI、6.24～12.81 mg/kg/分]、それぞれ；P = 0.004）。両治療群で最も頻度の高い有害事象は、消化器系、皮膚系、および代謝・栄養障害でした。

結論：CHIを有する乳児において、ダシグルカゴンはプラセボと比較して、正常血糖値を維持するために必要な静脈内グルコースの量を有意に減少させた。ダシグルカゴンはCHIの管理における有望な治療法である。