アブストラクト

目的：フランスにおける血友病B患者における遺伝子組換え第IX因子アルブミン融合蛋白（rIX-FP）の有効性と安全性を評価する。

方法：2021年12月から2024年2月にかけて、rIX-FPへの切り替え前後の投与頻度、1週間の投与量、出血に関するデータを収集した。年率換算（自然）出血率［A(s)BR］は、6ヵ月以上追跡した予防投与中の患者においてのみ算出した。

結果：この中間解析では12歳以上の患者77例に焦点を当てた；62例（81％）が重症HBであった。rIX-FPに切り替えた後の点滴間隔は14（7-14）日であった。1週間の投与量は43（35.5-53）IU/kgであった。18.2ヵ月（12.3-21.9ヵ月）の追跡調査におけるABRは0.5（0-1.9）、AsBRは0（0-0.7）であった（n＝63）。rIX-FPの予防的有効性は65/68例（95％）で「Excellent」/「Good」と判定された。rFIXFcによる前治療を受けた43人の患者のうち、21人は点滴間隔をrFIXFcの7日（7-11日）からrIX-FPの14日（7-14日）に延長した。33/43人（77％）は、1週間の第IX因子（FIX）消費量を59.95（46.35-77.93）から42.5（35.88-50.25）IU/kgに減らした。患者は出血に対する良好な防御を維持した。

結論：この解析により、rIX-FPに切り替えることで、良好な出血予防効果を維持しながら、注射頻度とFIX消費量を減らすことができることが確認された。