ヌシネルセンの有害事象：FDA有害事象報告システム（FAERS）データベースに基づく実世界における医薬品安全性監視研究。

はじめに：ヌシネルセンは、脊髄性筋萎縮症の治療薬としてFDAから初めて承認された薬剤である。本研究では、FDAの有害事象報告システム（FAERS）データベースを活用し、臨床的判断を支援するため、ヌシネルセンの安全性について検討・評価を行い、その根拠を提供した。

方法：ヌシネルセンに関連する有害事象のシグナルを、報告オッズ比（ROR）、比例報告比（PRR）、ベイジアン信頼度伝播ニューラルネットワーク（BCPNN）、および経験的ベイジアン幾何平均（EBGM）を用いた多項目ガンマ・ポアソン・シュリンカー（MGPS）モデルを用いて抽出しました。報告された有害事象の発生率および頻度を調査しました。

結果：ヌシネルセンによる有害事象は25の系統器官分類（SOC）で観察された。4つのアルゴリズムを用いて、合計230の不均衡な優先用語（PT）が排除された。心停止、自閉症スペクトラム障害、およびてんかんが、これまで記載されていなかった潜在的な新たな副作用として浮上し、薬剤の安全性に関してさらなる注意が必要である。 シグナルの年齢分布を分析した結果、若年患者では上気道感染症および脳脊髄液圧の上昇に注意を払うべきであり、高齢患者では腰椎穿刺後症候群の症状やタンパク尿の有無について徹底的な検査を行うべきであることが判明した。

結論：本調査により、ヌシネルセンの臨床モニタリングおよびリスク特定を支援し得る、新規の有害事象の潜在的なシグナルが発見された。ただし、これらの結果は慎重に解釈すべきである。